Nowe leki refundowane – przewrót kopernikański w leczeniu SMA (Klub Trójki)
Nowe leki refundowane – przewrót kopernikański w walce z SMA
2022-08-29, 22:08 | aktualizacja 2022-08-30, 12:08
SMA (rdzeniowy zanik mięśni) to ciężka choroba o podłożu genetycznym, na którą choruje ok. tysiąca Polaków. Polska jest jednym z nielicznych krajów, które oferują powszechne badania przesiewowe i jednym z czterech zapewniających kompleksowe leczenie tego schorzenia. Od 1 września w naszym kraju refundowane będą dwa nowoczesne leki na SMA: Zolgensma i Evrysdi.
– To jest niewątpliwie przewrót kopernikański w leczeniu SMA. Jeszcze cztery, pięć lat temu nie marzyliśmy o tym, że będziemy mieć jeden lek – mówiła w "Klubie Trójki" Katarzyna Kozłowska, przewodnicząca Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Chorób Nerwowo-Mięśniowych.
Podkreśliła ona, że dzięki nowym lekom wielu pacjentów może liczyć nie tylko na zatrzymanie postępów tej rzadkiej choroby, ale nawet na znaczną poprawę stanu zdrowia. – Dwie nowe terapie, które teraz wchodzą, dają nam nadzieję, że wszyscy pacjenci, bez względu na stadium choroby, będą mogli z nich skorzystać – mówiła rozmówczyni Magdaleny Drohomireckiej, będąca matką dorosłej córki, chorującej na SMA.
Zatrzymać rozwój SMA
Obecna w studiu prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM, zwróciła uwagę, że Polska wyprzedziła wiele zachodnich krajów nie tylko pod względem dostępnych terapii, ale także badań przesiewowych, wykonywanych już na noworodkach. – Jest to niesłychanie ważne, dlatego że wszystkie terapie są najbardziej skuteczne wtedy, kiedy leczenie rozpoczynamy w tzw. okresie przedobjawowym.
Choroba w rozwiniętym stadium wywołuje skutki, które utrudniają lub uniemożliwiają normalne funkcjonowanie. Rodzice dzieci dotkniętych SMA organizują się w różnego rodzaju grupy wzajemnego wsparcia. Goszcząca w "Klubie Trójki" Agata Skowrońska-Kapusta z łódzkiego oddziału Polskiego Towarzystwa Chorób Nerwowo-Mięśniowych opowiadała o tym, jak działa ta organizacja. – Zbieramy fundusze, startujemy w różnych konkursach. Pomagamy w rehabilitacji domowej, kupujemy respiratory i inne niezbędne zaopatrzenie medyczne.
Nie tylko leki
Również pozostałe rozmówczynie Magdaleny Drohomireckiej podkreślały rolę rehabilitacji, która jest niezbędnym uzupełnieniem wszelkich terapii leczniczych, łącznie z tymi najnowocześniejszymi, opartymi na odkryciach genetyki. – Sam lek daje bardzo dużo, natomiast on musi być poparty regularną, systematyczną rehabilitacją, dostosowaną do stanu pacjenta – mówiła Katarzyna Kozłowska.
Polska należy do europejskich liderów w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni. Dzięki wprowadzonemu przez Ministerstwo Zdrowia programowi lekowemu już od trzech lat chorzy mają dostęp do nowoczesnej terapii. Do tej pory refundowany był lek o nazwie Nusinersen, od września do listy dołączą kolejne dwa preparaty. Pacjentom, u których odpowiednio wcześnie wdroży się leczenie, daje to nadzieję na normalne życie, wolne od objawów tej choroby lub przynajmniej ze znacznie łagodniejszymi objawami.
Posłuchaj
50:15
Dodaj do playlisty
Czytaj też:
***
Tytuł audycji: Klub Trójki
Prowadzi: Magdalena Drohomirecka
Goście: prof. Anna Kostera-Pruszczyk (kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM), Katarzyna Kozłowska (przewodnicząca Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Chorób Nerwowo-Mięśniowych), Agata Skowrońska-Kapusta (Polskie Towarzystwo Chorób Nerwowo-Mięśniowych, oddział Łódź)
Data emisji: 29.08.2022
Godzina emisji: 21.11
kc